"Круга добра" начал оказывать терапию детям с "синдромом бабочки"

Дети с "синдромом бабочки" или буллезным эпидермолизом получили первую генную терапию - инновационные препараты, закупаемые фондом "Круг добра". Об этом сообщил сайт "Круга добра".

В ближайшие месяцы дорогостоящее лекарство получат около 150 детей из 65 регионов страны.

Как сообщил "Круг добра", 16 января в Центре генных дерматозов НИКИ детства Минздрава Московской области началась терапия тяжелого заболевания буллезный эпидермолиз препаратом генной терапии "Беремаген геперпавек".

По информации фонда, препарат представлен в форме геля, что обусловлено особенностями и возможностями генной терапии именно кожи. В месте нанесения лекарства клетки кожи, не способные нормально вырабатывать коллаген из-за генетической поломки, теперь смогут функционировать как здоровые.

В фонде уточнили, что до недавнего времени для терапии тяжелой болезни не существовало лекарственного препарата. Однако теперь новый препарат генной терапии стал доступен российским детям с дистрофическим буллезным эпидермолизом.