Министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова провела вчера встречу с представителями благотворительных организаций по вопросу лечения таких пациентов. Спинная мышечная атрофия - это редкое и очень тяжелое заболевание, обрекающее больного ребенка на медленное мучительное угасание. В результате диалога было решено создать рабочую группу и разработать дорожную карту, чтобы найти варианты обеспечить больных детей инновационным дорогостоящим лечением.
"В этом году в нашей стране был зарегистрирован лекарственный препарат с международным непатентованным наименованием нусинерсен (торговое наименование "Спинраза") для лечения спинальной мышечной атрофии, который не входит в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), - пояснил заместитель министра здравоохранения Олег Салагай. - Появление лекарства для пациентов с СМА - это очень хорошая новость. Но при этом препарат является одним из самых дорогостоящих в мире. Понятно, что для регионов (а это именно региональные обязательства) это финансово сложная задача".
Сейчас 42 ребенка в возрасте до двух лет получают инновационное лечение по программе открытого доступа - фактически производитель предоставил свой препарат для первого этапа лечения бесплатно. При этом, поскольку лекарство новое и только-только стало применяться широко, продолжается изучение его эффективности и переносимости. Для больных детей это, по сути, единственный шанс выжить.
Но когда первый этап терапии будет закончен, встанет вопрос о закупках препарата для продолжения лечения. Именно для решения этой непростой, но очень важной задачи, и создана рабочая группа при министерстве, уточнил Салагай.
В мире подобные проблемы решаются путем переговоров государственных органов здравоохранения с производителями уникального препарата. Есть разные способы снижения финансового бремени при закупках. Например, при заключении долгосрочных контрактов на поставки лекарства его производители обычно снижают цену.