Лекарство основано на самых последних достижениях генной терапии. Оно не просто замедляет развитие симптомов тяжелейшего недуга (а при СМА постепенно атрофируются мышцы, включая дыхательные), но, как и новейшие зарубежные препараты, призвано ликвидировать причину болезни - "поломку" гена. Причем наши разработчики надеются, что "исправить" последствия поврежденного гена у больного ребенка можно будет с помощью одной инъекции.
"Принцип действия препарата основан на заместительной генотерапии. С помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляются копии "здорового" гена, и организм пациента начинает продуцировать особый белок, который защищает от гибели мотонейроны и на годы предотвращает развитие СМА", - рассказали разработчики лекарства из биотехнологической компании Biocad. "Препарат оптимизирован по многим параметрам, для того чтобы обеспечить оптимальное соотношение эффективности и безопасности", - отметил вице-президент по ранней разработке и исследованиям компании Павел Яковлев.
"Сейчас речь идет о первой фазе клинических исследований. Может пройти еще несколько лет, пока препарат выйдет в оборот. Но если наше лекарство окажется эффективным, у врачей расширится портфель выбора. Они смогут обсуждать преимущества разных лекарств применительно к каждому пациенту", - пояснила "РГ" глава фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко.
Механизм действия российской разработки примерно тот же, что и у "Золгенсмы" - самого дорогого лекарства в мире, один укол которого стоит примерно 160 млн рублей. Для российских детей ее закупает фонд "Круг добра". Но теперь перед медиками встал новый вызов - сообщение о начале испытаний российского лекарства совпало по времени с трагической новостью о гибели двух детей на фоне применения "Золгенсмы" и последующей терапии.
Безусловно, никаких аналогий тут проводить недопустимо. "После" не значит "из-за". Пока известно одно: у детей развилась острая печеночная недостаточность. Почему это произошло, еще предстоит установить. Но понятно, что внимание к исследованиям нашего лекарства теперь будет особенно пристальным.
"Мы ожидаем получить лучший профиль безопасности за счет того, что наш препарат будет меньше затрагивать нецелевые ткани и органы. Для него целевой является нервная ткань, для которой необходимо обеспечить доставку копии здорового гена", - пояснила вице-президент компании по клинической разработке и исследованиям Юлия Линькова.
Но, конечно, когда речь идет об испытании нового лекарства (тем более предназначенного для младенцев), всегда встает вопрос безопасности. Как убедить родителей, что участие в клинических исследованиях - это шанс для их ребенка получить качественное лечение?
"Такой вопрос может возникнуть при запуске практически любого исследования препаратов для лечения социально значимых и в том числе смертельных заболеваний, - объяснила "РГ" Юлия Линькова. - Врач центра объясняет потенциальному участнику всю информацию, и о рисках, и о преимуществах участия в клинических исследованиях. Если говорить о плюсах, то, помимо возможности получить саму терапию, важно, что пациенты остаются под постоянным и очень внимательным наблюдением врачей, причем врачей очень высокой квалификации. В реальной жизни такой уровень медицинского наблюдения получить практически нереально".