В России создан препарат, который, возможно, сможет конкурировать с самым дорогим в мире лекарством от СМА

Минздрав России разрешил клинические испытания оригинального генно-терапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) - это первая отечественная разработка такого уровня. C появлением российского лекарства (если исследования подтвердят его эффективность и безопасность), расширятся возможности лечения детей со СМА - сегодня очень дорогие зарубежные препараты для них закупает фонд "Круг добра".

Лекарство основано на самых последних достижениях генной терапии. Оно не просто замедляет развитие симптомов тяжелейшего недуга (а при СМА постепенно атрофируются мышцы, включая дыхательные), но, как и новейшие зарубежные препараты, призвано ликвидировать причину болезни - "поломку" гена. Причем наши разработчики надеются, что "исправить" последствия поврежденного гена у больного ребенка можно будет с помощью одной инъекции.

"Принцип действия препарата основан на заместительной генотерапии. С помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляются копии "здорового" гена, и организм пациента начинает продуцировать особый белок, который защищает от гибели мотонейроны и на годы предотвращает развитие СМА", - рассказали разработчики лекарства из биотехнологической компании Biocad. "Препарат оптимизирован по многим параметрам, для того чтобы обеспечить оптимальное соотношение эффективности и безопасности", - отметил вице-президент по ранней разработке и исследованиям компании Павел Яковлев.

Абсолютно безопасных лекарств не бывает, тем более когда речь идет о лечении сложных и смертельно опасных заболеваний

"Сейчас речь идет о первой фазе клинических исследований. Может пройти еще несколько лет, пока препарат выйдет в оборот. Но если наше лекарство окажется эффективным, у врачей расширится портфель выбора. Они смогут обсуждать преимущества разных лекарств применительно к каждому пациенту", - пояснила "РГ" глава фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко.

Механизм действия российской разработки примерно тот же, что и у "Золгенсмы" - самого дорогого лекарства в мире, один укол которого стоит примерно 160 млн рублей. Для российских детей ее закупает фонд "Круг добра". Но теперь перед медиками встал новый вызов - сообщение о начале испытаний российского лекарства совпало по времени с трагической новостью о гибели двух детей на фоне применения "Золгенсмы" и последующей терапии.

Безусловно, никаких аналогий тут проводить недопустимо. "После" не значит "из-за". Пока известно одно: у детей развилась острая печеночная недостаточность. Почему это произошло, еще предстоит установить. Но понятно, что внимание к исследованиям нашего лекарства теперь будет особенно пристальным.

"Мы ожидаем получить лучший профиль безопасности за счет того, что наш препарат будет меньше затрагивать нецелевые ткани и органы. Для него целевой является нервная ткань, для которой необходимо обеспечить доставку копии здорового гена", - пояснила вице-президент компании по клинической разработке и исследованиям Юлия Линькова.

Но, конечно, когда речь идет об испытании нового лекарства (тем более предназначенного для младенцев), всегда встает вопрос безопасности. Как убедить родителей, что участие в клинических исследованиях - это шанс для их ребенка получить качественное лечение?

"Такой вопрос может возникнуть при запуске практически любого исследования препаратов для лечения социально значимых и в том числе смертельных заболеваний, - объяснила "РГ" Юлия Линькова. - Врач центра объясняет потенциальному участнику всю информацию, и о рисках, и о преимуществах участия в клинических исследованиях. Если говорить о плюсах, то, помимо возможности получить саму терапию, важно, что пациенты остаются под постоянным и очень внимательным наблюдением врачей, причем врачей очень высокой квалификации. В реальной жизни такой уровень медицинского наблюдения получить практически нереально".